Синдром Дауна больше не приговор: Япония продвинулась в лечении — важный шаг или риск для здоровья

Ученые из Университета Миэ разработали революционный метод, который позволяет устранить лишнюю хромосому, вызывающую синдром Дауна, с помощью генного редактирования.

Синдром Дауна: причина и последствия

Синдром Дауна связан с наличием дополнительной 21-й хромосомы, что приводит к физическим и когнитивным нарушениям, включая проблемы с развитием, пороки сердца и трудности в обучении.

Исследователи применили технологию CRISPR/Cas9, чтобы точно удалить избыточную хромосому, не затрагивая здоровые клетки. Это позволяет избирательно воздействовать на генетический материал.

Результаты эксперимента

После удаления лишней хромосомы в клетках была отмечена нормализация генов, повышение активности генов нервной системы и замедление работы генов, связанных с метаболизмом. Также ускорился рост клеток.

Метод был проверен на фибробластах кожи пациентов с синдромом Дауна. В ходе экспериментов CRISPR успешно устранил лишнюю хромосому в нескольких случаях.

Проблемы и ограничения

Несмотря на успешные результаты, технология еще не готова для клинического применения, поскольку CRISPR может воздействовать на здоровые клетки. Ученые продолжают совершенствовать метод, чтобы он был безопасным для использования.

Уточнения

Синдро́м Да́уна — хромосомная болезнь, чаще всего вызванная тем, что хромосомы 21-й пары представлены тремя копиями вместо нормальных двух.