CRISPR творит чудеса: удаление лишней хромосомы может изменить жизнь

Использование технологии CRISPR-Cas9 открывает новые перспективы в лечении синдрома Дауна. Недавние исследования показали, что этот метод позволяет удалить лишние копии 21-й хромосомы в клетках, что восстанавливает их нормальную работу.

Исследователи сосредоточились на клеточных линиях с трисомией 21, экспериментально удаляя избыточную хромосому. В результате удалось добиться восстановления нормальной экспрессии генов и улучшения клеточных функций. Это открытие дает надежду на возможность применения подобных методов для лечения людей с синдромом Дауна.

Однако на данном этапе технология еще не готова для работы с живыми организмами. Одним из главных препятствий является риск случайного изменения оставшихся хромосом, что может привести к непредсказуемым последствиям.

Несмотря на это, ученые рассматривают возможность использования аналогичного подхода для редактирования нейронов и глиальных клеток. В перспективе это может открыть путь к терапии, способной смягчить проявления синдрома Дауна и улучшить качество жизни пациентов.

Уточнения

CRISPR (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) — особые локусы бактерий и архей, состоящие из прямых повторяющихся последовательностей, которые разделены уникальными последовательностями (спейсерами).

Синдро́м Да́уна (трисоми́я по хромосоме 21) — хромосомная болезнь, чаще всего вызванная тем, что хромосомы 21-й пары представлены тремя копиями вместо нормальных двух.