Этот прорыв ждали десятилетия: болезнь Гентингтона отступает под натиском науки

Европейские учёные сообщили о сенсационном достижении — впервые удалось остановить развитие болезни Гентингтона с помощью генной терапии. Этот метод даёт шанс пациентам прожить десятки лет без симптомов тяжёлого недуга.

Что это за болезнь

Болезнь Гентингтона — редкое наследственное заболевание нервной системы. Она передаётся по аутосомно-доминантному типу: если один из родителей болен, вероятность передачи патологии ребёнку достигает 50%.

По статистике, после постановки диагноза средняя продолжительность жизни составляет всего 10-13 лет.

Симптомы болезни:

• непроизвольные резкие движения;
• гримасы и усиленная жестикуляция;
• трудности в удержании позы;
• прогрессирующее ухудшение когнитивных функций.

Суть открытия

Группа нидерландских исследователей разработала новый генный препарат, который:

1. распознаёт патологический белок гентингтин;
2. связывает его и снижает концентрацию в организме;
3. предотвращает разрушение нейронов.

Почему это важно

До сих пор болезнь считалась неизлечимой. Терапия помогала лишь облегчать симптомы, но не могла остановить процесс разрушения мозга. Новый метод меняет подход к лечению и даёт надежду тысячам пациентов по всему миру.

Перспективы

Учёные отмечают, что клинические испытания находятся на ранней стадии. Однако первый успешный результат — огромный шаг вперёд. В будущем технология может быть адаптирована и для других нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Паркинсона и Альцгеймера.

Остановить болезнь Гентингтона — задача, которая ещё недавно казалась невозможной. Сегодня наука впервые приблизилась к её решению, и это открывает новые горизонты для генотерапии и продления жизни пациентов.