Генное редактирование предоставляет человечеству и науке новые перспективы, раскрывая потенциал в борьбе с наследственными заболеваниями, которые могут привести к необратимой слепоте.
Одним из таких заболеваний является болезнь Беста, вызванная множеством мутаций в гене BEST1, которая поражает органы зрения.
Свежие научные открытия, опубликованные в журнале American Journal of Human Genetics, показывают, что замена мутированных генов может стать ключом к решению этой проблемы.
Ученые предполагают, что замена мутированных генов, осуществляемая с использованием стволовых клеток пациентов, может положительно повлиять на исход лечения.
С помощью методов редактирования генов, таких как CRISPR-Cas9, удалось преодолеть некоторые ограничения, а генная терапия позволила улучшить функции органов зрения.
Этот двойной подход к генной терапии имеет потенциал кардинально изменить подход к лечению болезни Беста и предотвращению слепоты.