Стало известно, когда дети со СМА и другими редкими болезнями получат лекарства

Ежегодно в России рождается около двухсот детей со спинальной мышечной атрофией. И у них наконец появился шанс получить полноценное лечение.

В России зарегистрированы два препарата для лечения СМА — "Спинраза" и "Рисдиплам". Третий препарат — "Золгенсма" — пока не прошёл регистрацию. Цены на них — космические: одна инъекция "Спинразы" стоит 125 тыс долларов, а стоимость инъекции "Золгенсмы" превышает 2 млн долларов. Однако все дети с подтверждённым диагнозом СМА получат эти дорогостоящие препараты до конца текущего года, сообщает Общественная служба новостей.

"Какая-то часть наших детей эту терапию уже получила. Источниками финансирования были как сама компания-разработчик препарата, которая разыгрывала программу для пациентов, так и частные пожертвования. Фонд "Круг добра” говорил, что будет закупать и незарегистрированные препараты, и "Золгенсма” у них одобрена", — рассказал ОСН руководитель Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков.

По его словам, документы пациентов с редкими заболеваниями, ожидающих получения дорогостоящих препаратов, рассматривают "практически поимённо", и в каждом конкретном случае вопрос о назначении того или иного препарата решается индивидуально.