Источник Правда.Ру

У людей с "синдромом каменного человека" появилась надежда на выздоровление

Найдено лекарство от редкого генетического расстройства - фибродисплазии, которое также называют "синдромом каменного человека". Ученые США продолжают лабораторные исследования в этом направлении. 

Как известно, при этом мышцы, сухожилия, связки и другие мягкие ткани постепенно превращаются в кости. При этом формируются в дополнительный скелет. 

По статистике, фибродисплазия влияет лишь на одного из каждых двух миллионов человек по всему миру. В настоящее время ученым известно всего 800 подтвержденных случаев, и из них 285 пациентов проживают в США.

Команда ученых из биофармацевтической компании Regeneron Pharmaceuticals Inc., возглавленная Арисом Экономидесом , разработала антитела, которые способны заблокировать антиген А. Антитела успешно замедлили развитие остеогенеза у лабораторных мышей, которые были генетически запрограммированы нести мутацию, вызывающую заболевание.

Антитела прекратили формирование костей у лабораторных мышей на срок до шести недель и не вызвали каких бы то ни было очевидных побочных эффектов. 

В настоящее время проводятся доклинические испытания, которые должны доказать полную безопасность препарата. 

Напомним, что фибродисплазия смертельна и вызывается мутациями в гене ACVR1, который управляет развитием мышц, эпидермиса и формированием костей еще с тех пор, когда человек находится в утробе матери. 

Дети с фибродисплазией обычно рождаются с аномально большими пальцами ног. В последующие годы нарастание "лишних костей", как правило, начинается в области шеи и плеч, а затем продвигается вниз по телу и к конечностям. Постепенно пациенты могут потерять способность полностью открывать рот, в результате чего им будет сложно говорить и есть. Могут возникать проблемы с дыханием из-за избыточного роста кости вокруг грудной клетки.

Хирургия не дает облегчений - попытка удалить лишние кости способствует ускорению роста новой костной ткани. Даже обычные операции, не затрагивающие кость, могут создать воспаление и незамедлительную реакцию.

Читайте последние новости Pravda.Ru на сегодня.

Не забывайте присоединяться к Pravda.Ru во ВКонтакте, Telegram, Одноклассниках, Google+, Facebook, Twitter. Мы рады новым друзьям!

Комментарии
Не забудьте присоединиться к "Правде.Ру" в "Telegram". Мы рады новым друзьям
Комментарии

Рассекречен еще один документ из "Особой папки" — на этот раз доклад НКВД Государственному комитету обороны, Иосифу Сталину и Вячеславу Молотову о бандах украинских националистов. Основное внимание составителей доклада сосредоточено на трех западноукраинских областях — Ровенской, Волынской и Тернопольской. Этот документ подписан наркомом Берией.

Рассекречено: НКВД — Сталину о борьбе с бандеровцами
Комментарии
vkontakte_378129471 Борьба со лженаукой: РАН в аптечной лавке
vkontakte_214097674 Посмотреть своими глазами на Крым приехали немецкие политики и бизнесмены
Lusia Abramova Президент Литвы оповестила США: Россия угрожает Европе из Калининграда
Саныч Сан Ученые: 2/3 заболеваний раком возникают случайно
Юрий Котов(vkontakte) Президент Литвы оповестила США: Россия угрожает Европе из Калининграда
Willam Shkavolyak Михаил ХАЗИН: "Россияне скоро увидят раскулачивание олигархов"
Дядя Сэм Президент Литвы оповестила США: Россия угрожает Европе из Калининграда
Владимир Андреевич(Mail.Ru) Школьница из Швеции опровергла существование Австралии
Владимир Андреевич(Mail.Ru) Дмитрий АГРАНОВСКИЙ – о двух странных и удивительных законах
Allan Mallon Президент Литвы оповестила США: Россия угрожает Европе из Калининграда