Почки снова могут восстановиться: генная терапия открывает новые горизонты для пациентов

Повреждение почек при наследственных заболеваниях долгое время считалось необратимым. Однако новое исследование показало, что генная терапия может изменить этот взгляд — по крайней мере, в экспериментах на животных.

Один из самых сложных случаев — поликистоз почек (ПБП), при котором в тканях формируются многочисленные кисты, нарушающие структуру и функцию органа. Даже если исправить мутацию, ранее полагали специалисты, изменения в органе уже не обратимы.

Но последние эксперименты с использованием технологии CRISPR-Cas9 продемонстрировали, что редактирование мутаций может привести к частичному восстановлению функций и структуры почек. Эти результаты вселяют новую надежду пациентам с генетически обусловленными нефропатиями.

Профессор Майкл Камински из Медицинского университета Шарите в Берлине подчеркивает: "Наши данные указывают на то, что болезнь может быть более пластичной, чем мы предполагали. Почки сохраняют потенциал к восстановлению, если вмешаться на молекулярном уровне."

Исследование не только открывает новые горизонты в лечении поликистоза, но и пересматривает саму идею "необратимости" в медицине. Если даже сильно изменённая почечная ткань способна на частичную регенерацию, это открывает путь к новым терапевтическим стратегиям.

Пока речь идёт о доклинических испытаниях на животных, но учёные надеются, что в будущем CRISPR может стать основой терапии для тысяч пациентов, ранее лишённых шансов на выздоровление.

Уточнения

Поликисто́з почек (синоним: поликистозная болезнь почек, сокр. ПБП) представляет собой генетическое заболевание, проявляющееся кистозным перерождением паренхимы почек. Одна из форм поликистозной дисплазии почек. Болезнь затрагивает не только сами почки, но часто также другие органы (печень).

CRISPR (от англ. clustered regularly interspaced short palindromic repeats — короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) — особые локусы бактерий и архей, состоящие из прямых повторяющихся последовательностей, которые разделены уникальными последовательностями (спейсерами).