Хрупкие сердца нашли защиту: ученые Флориды добились невероятного прорыва в борьбе с фиброзом

Экспериментальный препарат Setanaxib помог сохранить функции сердца в доклинических моделях мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Работа, опубликованная в журнале Molecular Therapy, указывает на возможность замедлить развитие кардиомиопатии, но результат получен на животных моделях и требует проверки в клинических испытаниях на людях.

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, при котором из-за мутаций организм не вырабатывает функциональный белок дистрофин. Без него мышечные клетки теряют стабильность и легко повреждаются при сокращениях. Со временем здоровая ткань замещается жиром и рубцами. Сердце страдает сильнее всего из-за постоянной нагрузки: оно увеличивается в размерах и теряет способность эффективно перекачивать кровь, что ведет к сердечной недостаточности.

Группа исследователей под руководством профессора Да-Чжи Ванга из Университета Южной Флориды протестировала Setanaxib — препарат, который ограничивает окислительный стресс. Лекарство воздействует на ферменты NOX1 и NOX4, отвечающие за выработку активных молекул в клетках. В норме они полезны, но их избыток провоцирует воспаление и фиброз (разрастание соединительной ткани).

Анализ показал, что применение препарата позволило сохранить насосную функцию сердца, ограничить его патологическое расширение и снизить уровень рубцевания тканей. Также зафиксировано снижение активности генов, связанных с развитием кардиомиопатии.

Биофизик Алексей Корнилов поясняет, что воздействие на ферменты семейства NOX позволяет снизить избыточный окислительный стресс, который в условиях дефицита дистрофина становится основным драйвером разрушения кардиомиоцитов. Блокировка этого пути может предотвратить переход воспаления в необратимый фиброз.

Авторы работы подчеркивают, что ингибитор NOX4 уже проходил испытания при лечении фиброза легких, а также заболеваний печени и почек. Однако в контексте МДД препарат пока не тестировался на пациентах. Следующим этапом должны стать клинические исследования, чтобы подтвердить эффективность Setanaxib в замедлении сердечных осложнений у людей с этим диагнозом.