Источник Правда.Ру

Гемофилию можно побороть при помощи генной терапии

Гемофилию можно побороть при помощи генной терапии. 251243.jpeg

До недавнего времени пациенты, страдающие гемофилией, были вынуждены регулярно делать себе инъекции белка под названием фактор IX. Этот протеин в норме помогает крови сворачиваться в случае кровотечения, но у больных гемофилией людей он отсутствует.


Диагноз "гемофилия" - уже не приговор

Регулярные инъекции сохраняют пациентам жизнь, но они неудобны и дорогостоящи, отмечает Журнал АВС - в среднем, пациенту требуется 2-3 укола в неделю, а годовая стоимость такой терапии составляет 150-200 тысяч долларов. 

Читайте также: Биологи создали "молекулярные протезы" ферментов 

Новый метод лечения гемофилии, предложенный американскими гематологами и проходящий в данный момент клинические испытания, может радикально изменить качество жизни таких пациентов. Для доставки в ткани печени пациентов генетического материала, необходимого для самостоятельной выработки организмом фактора IX, группа американских и британских ученых использовала генетически модифицированный аденовирус 8.

Вирус AAV8 был введен внутривенно шести участникам эксперимента. Двум больным была введена низкая, двум - средняя, а еще двум - высокая доза препарата, пишет АиФ. После инъекции содержание фактора IX в крови добровольцев составило от 2 до 12 процентов, тогда как прежде этот показатель составлял менее процента.

В результате четверо больных экспериментальной группы смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Также у всех шестерых практически прекратились с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые пациенты начали активные занятия спортом, чего прежде они себе позволить не могли, сообщает Medportal.ru.

Не забывайте присоединяться к Pravda.Ru во ВКонтакте, Telegram, Одноклассниках, Google+, Facebook, Twitter. Установи "Правду.Ру" на главную страницу "Яндекса". Мы рады новым друзьям!


Диагноз "гемофилия" - уже не приговор
Комментарии
Не забудьте присоединиться к "Правде.Ру" в "Telegram". Мы рады новым друзьям
Комментарии

Улыбчивые чеченцы-"ватники" за сутки нашли хипстеров, осквернивших памятник советским воинам-освободителям в центре Будапешта, после чего те неистово извинялись. Pravda.ru узнала, как именно "Мага с друзьями" смогли это сделать

Как чеченские "ватники" заставили извиниться вандала из Будапешта

Кто такие народные целители и есть ли среди них шарлатаны? Какими нормативными актами регламентируется их деятельность? Какие услуги они могут оказывать по закону, а какие нет? Об этом в эфире видеостудии Pravda.Ru рассказал президент Российской профессиональной медицинской ассоциации специалистов традиционной и народной медицины Владимир Егоров.

Врач и знахарь — враги или союзники?