Генотерапия сможет вылечить болезни, от которых страдают миллионы

Методом, который сможет излечить почти любую болезнь, назвали ученые генотерапию еще лет 20 назад. И вот этот прогноз начал сбываться. Сегодня учёные могут использовать генную терапию для лечения ожирения, глухоты, муковисцидоза и лейкемии .

Самым оптимальным способом лечения детей с тяжёлыми иммунными расстройствами было признано изменение ДНК, а также генную терапию учатся применять для омоложения организма.

Ещё одно заболевание, в борьбу с которым недавно вступила генотерапия, - серповидноклеточная анемия. Это наследственная болезнь, которая приводит к нарушению структуры белка гемоглобина. Заболевание связано с мутацией гена HBB, вследствие чего в организме синтезируется аномальный гемоглобин S (напомним, что нормальным является гемоглобин А). Ежегодно во всём мире рождаются около 275 тысяч детей с этой болезнью.

Людям с этим заболеванием, как правило, назначают переливания крови. Также применяется трансплантация костного мозга, но подходящего донора могут найти лишь 10% всех пациентов. Поэтому медики уже не первый год ищут способы изменения генома, чтобы побороть заболевание.

Первая процедура по изменению ДНК с целью так называемого лечения серповидноклеточной анемии была проведена во французской Детской больнице Некёр (Hôpital Necker — Enfants Malades) в октябре 2014 года."Так называемого", потому что организм пациента продолжает производить неправильные белки, но, как показала нынешняя работа, заболевание перестаёт мучать пациента и ему больше не приходится проводить дополнительного лечения.

13-летнему подростку удалили костный мозг — важнейший орган кроветворной системы. Затем в него в лабораторных условиях добавили мутировавшую версию гена HBB, который кодирует бета-глобин, чтобы компенсировать дефект в ДНК, вызывающий слипание неправильных белков и, как следствие, все мучительные симптомы заболевания.

После всех лабораторных манипуляций, костный мозг вернули в тело пациента, и уже через три месяца он начал производить большое количество "правильного" гемоглобина. В итоге переливания крови были отменены.

Аналогичный способ "лечения" сейчас проходят ещё семь человек из США и Франции. По словам медиков, они рассчитывают на положительные результаты, хотя не всем из них генотерапия помогла столь же хорошо (однако причины этого учёными выявлены, что позволяет предположить, что решение всё же будет найдено). "Нам нужно выполнить ту же терапию с другими пациентами, чтобы чувствовать себя уверенно и рекомендовать её как основной способ лечения", — отмечает Каваццана.

Её американские коллеги, которые также ищут методы борьбы с серповидноклеточной анемией, высоко оценили результат, отметив, что он расширяет перспективы лечения наследственных болезней и говорит о том, что генная терапия находится на верном пути.

Подробнее работа французских медиков описана в журнале New England Journal of Medicine.

Напомним также, что ранее учёные предложили лечить генетические заболевания, помогая клеткам игнорировать мутации в ДНК.

Кстати, генетики выяснили, что тяжелые испытания и лишения, перенесенные в детстве, искусственно старят человеческие клетки, сокращая длину защитных участков на концах хромосом, оберегающих ДНК от повреждений.

Относительно недавно ученые обнаружили, что длина теломер и их состояние могут меняться не только с возрастом, но и в результате различных процессов в организме, связанных с депрессией, бедностью и стрессом. При этом, чем сильнее были симптомы психического расстройства и чем дольше они сохранялись, тем короче были теломеры. К примеру, теломеры жителей "гетто" в Аместердаме в среднем на 100-170 букв короче, чем у обитателей благополучных районов города.